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Terapias promissoras impedem a transmissão de doenças hereditárias graves

Por Antonio Jorge de Melo - Nesses últimos dias pré-natalinos, duas notícias me causaram especial alegria, motivação e um renovar da esperança: a possibilidade do SUS disponibilizar o Spiranza para pacientes de AME, e as últimas novidades sobre as pesquisas com “CRISPER” pelo mundo em matéria publicada no Estadão no dia 23/12.

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BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), um dos principais desenvolvedores de terapias de células-tronco adultas para doenças neurodegenerativas, emitiu hoje uma Carta aos Acionistas

Prezados acionistas valorizados, O ano passado foi um sucesso extraordinário para BrainStorm Cell Therapeutics. Uma conclusão fundamental foi a inscrição dos primeiros pacientes dos EUA no ensaio clínico de Fase 3 de NurOwn® para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS). Além do nosso sucesso clínico, desenvolvemos as nossas capacidades de fabricação de diversas maneiras, incluindo a validação do processo de criopreservação. Financeiramente, recebemos subsídios adicionais não dilutivos do Instituto da Califórnia para Medicina Regenerativa (CIRM), bem como a Autoridade de Inovação de Israel. Além disso, reforçamos a nossa equipe executiva com novos compromissos importantes.

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Técnica altera DNA de forma simples e rápida

Ci­ên­cia. Por meio de tec­no­lo­gia co­nhe­ci­da co­mo cris­per, ci­en­tis­tas cor­ri­gem ou si­len­ci­am ge­nes que so­fre­ram mu­ta­ções, po­den­do au­xi­li­ar no tra­ta­men­to e até blo­que­ar a trans­mis­são de do­en­ças he­re­di­tá­ri­as, co­mo a es­cle­ro­se la­te­ral ami­o­tró­fi­ca (ELA) fa­mi­li­ar...

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Mais opções de tratamento

Resolução ajudará quem sofre de doença rara. Novas regras vão dar mais agilidade ao registro de medicamentos e estimular laboratórios a conduzir pesquisas no Brasil...

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