Perguntas e Respostas sobre o novo medicamento aprovado pelo FDA, Edaravone, para tratar E.L.A
Merit Cudkowicz, MD, MSc, Chefe de Neurologia, do Massachusetts General Hospital
Em 5 de maio, a FDA aprovou um novo medicamento - Edaravone - para tratar a ELA. Esta é a primeira aprovação de um tratamento de ELA que retarda a progressão desde que o Riluzol foi aprovado há 22 anos, e incrivelmente boa notícia para as pessoas que vivem com ALS e o campo ALS em geral. Trazer novos tratamentos para o mercado pode levar algum tempo e traz muitas perguntas. Espero respondê-los aqui.
Todas as pessoas com ALS são elegíveis para tratamento com Edaravone?
Sim. Edaravone é um medicamento aprovado pela FDA para todas
as pessoas com ALS; É similarmente aprovado no Japão para
todas as pessoas com ALS.
Que benefícios os pacientes podem esperar do tratamento?
O ensaio pivotal relatou um abrandamento de 33 por cento da perda
de função nos participantes no ensaio. O estudo foi de seis meses
de duração, por isso, infelizmente, não temos dados / informações
sobre os efeitos a mais longo prazo.
Existem efeitos secundários conhecidos?
Edaravone em geral provou ser muito seguro no julgamento de seis
meses. Há algum risco aumentado de contusão e desequilíbrio da
marcha, e um risco de reação alérgica em pessoas com alergias de
sulfito.
Como é administrado o tratamento?
Edaravone é uma droga intravenosa - é administrado diariamente
durante 60 minutos para uma dose de 60 mg (dois sacos
intravenosos de 30 mg) durante 14 dias no mês um, depois 14 dias
de folga, depois 10 dias no mês seguinte durante duas semanas;
Depois duas semanas de folga; E depois repetir a cada mês. Pode
ser administrado em casa. Nós provavelmente administraremos os
primeiros tratamentos em nosso centro de infusão.
Quando estará disponível na Massachusetts General Hospital?
Prevê-se que a droga estará disponível nos Estados Unidos em
agosto de 2017. Estaremos trabalhando em estreita colaboração
com o centro de infusão geral do Mass, a Farmácia Geral de
Massachusetts e a MT Pharma para garantir que a droga esteja em
nosso formulário e que possamos atender os Pacientes tão logo
esteja disponível aqui nos EUA pela prescrição.
Como você está esperançoso que fará uma diferença nas vidas de
povos que vivem com ALS?
Estou muito esperançoso. Esta é realmente uma boa notícia para
nossos pacientes e para o campo ALS. Eu acredito que é um efeito
real - particularmente nos grupos de pessoas testadas no estudo.
Há ainda algumas perguntas sem resposta - os seus efeitos sobre a
sobrevivência e se será eficaz para todos, independentemente de
quanto tempo alguém teve doença. Ainda assim, este é um grande
passo em frente. Esperemos que haverá mais estudos sobre esta
droga e drogas relacionadas para entender os mecanismos e
desenvolver mais terapias. Há também um monte de outras terapias
em ensaios ou em testes pré-clínicos que são muito esperançosas.
Ainda não terminamos, mas estamos no início de uma fase
emocionante para a ELA. Talvez como o campo da esclerose
múltipla foi 10-15 anos atrás - com as primeiras drogas chegando
ao mercado. Da mesma forma, o campo ALS está atraindo novas
ideias, novos investigadores e novas empresas para desenvolver
tratamentos para pessoas com ALS.
Existem outros tratamentos / curas para a ELA no horizonte?
Sim, há um julgamento em curso do Tirasemtiv - atualmente na fase
3 que será lido no final do ano, espero. Existem vários tratamentos
com resultados positivos da fase 2, incluindo NurOwn e NP001, e
muitos outros ensaios de fase 1 e 2 que inscrevem ativamente os
participantes.
O que a aprovação da FDA de Edaravone significa sobre futuros
tratamentos de ALS?
Esta é, se não a primeira, uma das primeiras terapias a ser
aprovado nos EUA que não têm um ensaio clínico aqui nos EUA. É
também a primeira droga aprovada onde os ensaios foram de seis
meses de duração. Esta é uma mudança de paradigma na ELA e
define talvez um novo caminho regulatório que seja mais
racionalizado. Estamos muito felizes por nossos pacientes, pelo
campo e esperamos muitas mais opções para nossos pacientes! E
continuaremos trabalhando duro para encontrá-los - ainda há muito
a fazer.
Para pessoas com perguntas adicionais sobre Edaravone, quem
deve contatar?
Para nossos pacientes, eles devem discutir Edarvone com seu
clínico. Para questões específicas sobre Radicava ™, não hesite
em contatar os seguintes serviços criados pela empresa:
• Assuntos Médicos da MT Pharma 1-888- 292-0058
• Suporte para Searchlight ™ 1-844- SRCHLGT (1-844- 772-4548)
• Você também pode se inscrever para receber atualizações sobre o
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médico prescrever em: https://www.radicava.com/patient/.
